Правообладатель РИД: ЧЭН Сэн (US)

Изобретение относится к медицине, а именно к терапии, и касается лечения лизосомных болезней накопления. Для этого осуществляют внутрижелудочковое введение фермента, этиологическая недостаточность которого имеется при данном заболевании. Введение производят в течение времени более трех часов....

Изобретение относится к биотехнологии. Описан способ лечения или предотвращения миотонической дистрофии типа 1 (DM1) у индивидуума. Систематически вводят индивидууму терапевтически эффективное количество связанного с катионным пептидом морфолинового антисмыслового олигонуклеотида, содержащего:...

Группа изобретений относится к медицине, а именно к иммунологии, и может быть использована для получения биспецифического слитого белка, предназначенного для заболевания, выбранного из аутоиммунного заболевания и отторжения трансплантата. Биспецифический слитый белок содержит лиганд,...

Настоящее изобретение относится к ингибиторам глюкозилцерамид-синтазы (GCS) формулы

Настоящее изобретение относится к медицине, а именно к терапии, и касается лечения лизосомной болезни накопления - болезни Нимана-Пика А или В. Для этого вводят фермент кислую сфингомиелиназу интравентрикулярно медленно, в течение трех часов. Такой способ и режим введения обеспечивает...