Автор РИД: ЧЭН Сэн (US)

Настоящее изобретение относится к ингибиторам глюкозилцерамид-синтазы (GCS) формулы

Настоящее изобретение относится к медицине, а именно к терапии, и касается лечения лизосомной болезни накопления - болезни Нимана-Пика А или В. Для этого вводят фермент кислую сфингомиелиназу интравентрикулярно медленно, в течение трех часов. Такой способ и режим введения обеспечивает...