Правообладатель РИД: КАСПАР, Аллан Арман (US)

Группа изобретений относится к композиции и применению вирусных частиц, а именно к композиции, содержащей вирусные векторы на основе AAV9, и способу её применения для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (SMA). Способ лечения спинальной мышечной атрофии (SMA) у пациента-человека...