Правообладатель РИД: СИДРЕЙН, Дженни Агнес (US)

Изобретение относится к биотехнологии. Описаны рекомбинатный аденоассоциированный вирус (rAAV) для доставки гена человеческого фактора VIII пациенту, содержащий капсид AAV и упакованный в него векторный геном, при этом указанный векторный геном содержит: (a) AAV с 5' инвертированным концевым...