Правообладатель РИД: ХАУРИГОТ МЕНДОСА М Вирджиния (ES)

Изобретения относятся к аденоассоциированным вирусным векторам и содержащим их фармацевтическим композициям для лечения лизосомных болезней накопления, и в частности для лечения мукополисахаридозов типа IIIВ (MPSIIIB). Предложен рекомбинантный AAV9-вектор, содержащий промотор CAG, SEQ ID NO: 4,...