Правообладатель РИД: ЧЖОУ Пэнчэн (US)

Изобретение относится к биотехнологии. Описан полинуклеотид для модуляции экспрессии гена гентингтина (HTT), содержащий последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи миРНК-дуплекса, где последовательность смысловой цепи содержит по меньшей мере 19 последовательных...

Изобретение относится к области биотехнологии. Предложен модулирующий полинуклеотид для модулирования экспрессии гена в клетке. Изобретение может быть использовано в медицине. 6 н. и 11 з.п. ф-лы, 13 ил., 19 табл., 19 пр.

Изобретение относится к области биотехнологии и молекулярной биологии. Предложен векторный геном на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для ингибирования или подавления экспрессии гена супероксиддисмутазы 1 (SOD1) в клетке млекопитающего, а также соответствующая частица, способ...