Правообладатель РИД: САХ Динах Вен-Йи (US)

Изобретение относится к биотехнологии. Описан полинуклеотид для модуляции экспрессии гена гентингтина (HTT), содержащий последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи миРНК-дуплекса, где последовательность смысловой цепи содержит по меньшей мере 19 последовательных...

Изобретение относится к биотехнологии. Описан модулирующий полинуклеотид для снижения или ингибирования экспрессии гена в клетке, где указанный модулирующий полинуклеотид содержит: (a) стебель и петлю, которые образуют структуру «стебель-петля», (b) первую фланкирующую область, расположенную в...

Изобретение относится к биотехнологии. Описан модулирующий полинуклеотид для снижения или ингибирования экспрессии гена в клетке, где указанный модулирующий полинуклеотид содержит: (a) стебель и петлю, которые образуют структуру «стебель-петля», (b) первую фланкирующую область, расположенную в...

Изобретение относится к области биотехнологии и молекулярной биологии. Предложен векторный геном на основе аденоассоциированного вируса (AAV) для ингибирования или подавления экспрессии гена супероксиддисмутазы 1 (SOD1) в клетке млекопитающего, а также соответствующая частица, способ...