Правообладатель РИД: УИЛСОН Джеймс М. (US)

Изобретение относится к области биотехнологии и молекулярной биологии. Предложена частица рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV) для применения в лечении мукополисахаридоза I типа (MPS I), имеющая AAV-капсид и имеющая упакованный в него 5’ инвертированный концевой повтор (ITR), ген...

Изобретение относится к области биотехнологии и генной инженерии. Раскрывается плазмида для получения вирусного вектора, несущего множественные экспрессионные кассеты к мишени. Плазмида содержит нуклеотидные последовательности генома, упаковываемые в поливалентный капсид и несколько способных к...