Правообладатель РИД: ЧАРНАС Лоуренс (US)

Группа изобретений относится к медицине и касается стабильного состава для интратекального введения, содержащего белок арилсульфатазу A (ASA), полисорбат и фосфат. При этом указанный фосфат содержится в количестве не более 10 мМ. Группа изобретений также касается способа лечения болезни...

Группа изобретений относится к медицине и может быть использована для лечения лизосомных болезней накопления. Для этого осуществляют прямую доставку в ЦНС путем интратекального введения субъекту, страдающему от или предрасположенному к лизосомной болезни накопления, ассоциированной со снижением...