Правообладатель РИД: ДЕСНИК Роберт Дж. (US)

Изобретение относится к биотехнологии. Описана двунитевая рибонуклеиновая кислота (днРНК) для ингибирования экспрессии ALAS1. Указанная днРНК содержит смысловую нить и антисмысловую нить. Антисмысловая нить комплементарна по меньшей мере нуклеотидам 871-889 последовательности SEQ ID NO: 1 и...

Группа изобретений относится к медицине и предназначена для лечения субъектов-людей, имеющих недостаточность кислой сфингомиелиназы. Лечение осуществляют с введения начальной низкой нетоксичной дозы кислой сфингомиелиназы (ASM). Затем последовательно вводят более высокие дозы ASM. Выполняют...