Аннотация:
Изобретение относится к области молекулярной биологии. Предложено соединение siRNA для лечения или предотвращения возникновения заболевания, связанного с экспрессией целевого гена, содержащего новые последовательности и структурные мотивы, которые подавляют экспрессию специфических генов человека, а также фармацевтическая композиция, включающая такое соединение и фармацевтически приемлемый носитель, и способ лечения. Изобретение может быть использовано в медицине для целей терапии заболеваний, связанных с нарушением генной экспрессии. 3 н. и 17 з.п. ф-лы, 23 ил., 1 табл., 21 пр.