Автор РИД: УНИВЕРСИТАТ АУТОНОМА ДЕ БАРСЕЛОНА (ES)

Группа изобретений относится к биотехнологии и фармацевтике. Выделенная нуклеиновая кислота имеет нуклеотидную последовательность, кодирующую белок идуронат-2-сульфатазу, представленный в SEQ ID NO:1, где указанная нуклеотидная последовательность выбрана из SEQ ID NO:5 и SEQ ID NO:8, для...

Изобретение относится к биотехнологии. Описана выделенная нуклеиновая кислота, имеющая нуклеотидную последовательность, на от 75% до 90% идентичную нуклеотидной последовательности, как представлено в SEQ ID NO: 1, где указанная нуклеиновая кислота кодирует функциональную...

Изобретение относится к биотехнологии. Описана выделенная нуклеиновая кислота, имеющая нуклеотидную последовательность, на от 75% до 90% идентичную нуклеотидной последовательности, как представлено в SEQ ID NO: 1, где указанная нуклеиновая кислота кодирует функциональную...

Изобретения относятся к аденоассоциированным вирусным векторам и содержащим их фармацевтическим композициям для лечения лизосомных болезней накопления, и в частности для лечения мукополисахаридозов типа IIIВ (MPSIIIB). Предложен рекомбинантный AAV9-вектор, содержащий промотор CAG, SEQ ID NO: 4,...