Автор РИД: ЧИЛДРЕН'С МЕДИКАЛ СЕНТР КОРПОРЭЙШН (US)

Изобретение относится к биотехнологии, предоставлены специально сконструированные синтетические микро-РНК, направленные к BCL11A для экспрессии РНК-полимеразой II, и способы их применения для лечения гемоглобинопатий, таких как серповидноклеточная анемия или талассемия посредством увеличения...