Автор РИД: ЮНИВЕРСИТИ ОФ АЙОВА РИСЕРЧ ФАУНДЕЙШН (US)

Изобретение относится к биотехнологии, конкретно к молекулам РНК-интерференции (RNAi), нацеленным против нуклеотидной последовательности при болезни Хантингтона, и способам применения этих молекул RNAi для лечения болезни Хантингтона. Описана нуклеиновая кислота для использования при лечении...

Изобретение относится к области биотехнологии. Раскрывается заполняющий компонент аденоассоциированного вируса, состоящий из нуклеиновой кислоты длиной от 3300 до 4200 нуклеотидов. Охарактеризованный компонент уменьшает включение непредусмотренного генетического материала в аденоассоциированный...

Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложены способы доставки защитной изоформы ApoE и кодирующей ее нуклеиновой кислоты в центральную нервную систему млекопитающего. Предложены частица rAAV2, содержащая вектор, включающий нуклеиновую кислоту, кодирующую защитную...

Изобретение относится к биотехнологии. Раскрыты биотехнологические способы лечения болезни или доставки терапевтического средства млекопитающему. В мозжечково-мозговую цистерну и/или желудочек млекопитающего вводят rAAV частицы, содержащие вектор, включающий нуклеиновую кислоту, кодирующую...