Автор РИД: ПРОКЬЮЭР ТЕРАПЬЮТИКС II Би.Ви. (NL)

Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой способ редактирования целевой РНК. Редактирование РНК осуществляют, используя олигонуклеотидные конструкции, содержащие (i) нацеливающий участок, специфический к целевой нуклеотидной последовательности, подлежащей редактированию; и (ii)...

Изобретение относится к области биохимии, в частности к одноцепочечному олигонуклеотиду, где все нуклеозиды олигонуклеотида представляют собой 2'-O-алкилрибонуклеозиды, а также к применению вышеуказанного олигонуклеотида в лечении муковисцидоза человеческого организма или организма животного....