Автор РИД: САНГАМО БАЙОСАЙЕНСИЗ, ИНК. (US)

Изобретение относится к области биохимии, в частности к способу увеличения уровней по меньшей мере двух из PDE10a, DARPP-32, DRD1 и DRD2 в срединных шипиковых нейронах (MSN) субъекта-человека или субъекта-мыши. При этом способ включает введение в полосатое тело субъекту генетического...

Изобретение относится к медицине, а именно к неврологии, и может быть использовано для уменьшения экспрессии мутантного гена хантингтина (mHTT) для уменьшения или предотвращения образования агрегатов Htt у субъекта с болезнью Хантингтона (БХ). Для этого проводят введение в стриатуму субъекта...

Изобретение относится к области биохимии, в частности к способу интегрирования интересующей последовательности нуклеиновой кислоты в ген FAD2 клетки, включающему сайт-специфическое расщепление гена FAD2 клетки растения с использованием нуклеазы с цинковыми пальцами. Также раскрыта...

Изобретение относится к области биохимии, в частности к способу интегрирования интересующей последовательности нуклеиновой кислоты в ген FAD2 в клетку сои, включающему расщепление сайт-специфическим образом гена FAD2 клетки сои с использованием нуклеазы с «цинковыми пальцами». Также раскрыта...

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к белку «цинковые пальцы» неприродного происхождения, который связывается с геном Htt, что может быть использовано в медицине. Получают указанный белок «цинковые пальцы», а также слитый белок, включающий указанный белок, функционально...

Описаны белок, который связывается с геном фактора IX (FIX), полинуклеотид, кодирующий такой белок, выделенная клетка-хозяин, экспрессирующая белок, и способ экспрессии белка. Представленный белок включает генно-инженерный ДНК-связывающий домен белка типа «цинкового пальца», где...

Изобретение относится к биотехнологии. Описан неприродный белок с цинковыми пальцами, модулирующий экспрессию эндогенного гена β-кетоацил-АСР-синтетазы (KAS) растения, и слитый белок, содержащий его. Представлен полинуклеотид, кодирующий слитый белок. Описан способ модификации одного или...