Автор РИД: КОЛД СПРИНГ ХАРБОР ЛАБОРАТОРИ (US)

Изобретение относится к области медицины и молекулярной биологии, к биотехнологии. Описано применение антисмыслового соединения в производстве лекарственного средства для усиления включения экзона 7 в мРНК (матричная рибонуклеиновая кислота) транскрипты гена выживаемости мотонейронов 2 (SMN2) у...

Изобретение относится к области медицины и предназначено для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Способ включает введение посредством болюсной инъекции в интратекальное пространство субъекта, являющегося человеком, антисмыслового соединения, содержащего антисмысловой олигонуклеотид,...

Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложен способ облегчения по меньшей мере одного симптома спинальной мышечной атрофии у субъекта, включающий введение субъекту антисмыслового соединения, содержащего антисмысловой олигонуклеотид, комплементарный интрону 7 пре-мРНК,...