Автор РИД: ПАССИНИ Марко А. (US)

Изобретение относится к области биотехнологии. Описан самокомплементарный аденоассоциированный вирусный вектор для лечения нарушений двигательных нейронов, таких как спинальная мышечная атрофия, боковой амиотрофический склероз, спинобульбарная мышечная атрофия, спиноцеребеллярная атаксия,...

Предложенная группа изобретений относится к области медицины. Предложен способ облегчения по меньшей мере одного симптома спинальной мышечной атрофии у субъекта, включающий введение субъекту антисмыслового соединения, содержащего антисмысловой олигонуклеотид, комплементарный интрону 7 пре-мРНК,...