Автор РИД: ДЗЕ ЮНИВЕРСИТИ ОФ НОРТ КАРОЛИНА ЭТ ЧЕПЕЛ ХИЛЛ (US)

Изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к генетическим конструкциям для экспрессии мини-дистрофина человека, и может быть использовано в медицине для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) или другого мышечного заболевания, связанного с мутациями в гене DMD. Предложены...

Настоящая группа изобретений относится к биотехнологии. Представлены: полинуклеотид, содержащий нуклеотидную последовательность, кодирующую полипептид PPT1 или его фрагмент, экспрессионная кассета, экспрессионный вектор, трансформированная клетка, фармацевтическая композиция, способы их...

Изобретение относится к химерным капсидам AAV, нацеленным на центральную нервную систему, к содержащим их вирусным векторам и к способам применения векторов для нацеливания на центральную нервную систему. Изобретение, кроме того, относится к химерным капсидам AAV, нацеленным на олигодендроциты,...

Группа изобретений относится к медицине, а именно к гематологии и может быть использована при лечении расстройств, ассоциированных с кровотечением. Способ по изобретению включает введение субъекту химерного полипептида фактора VIIa, где указанный химерный полипептид фактора VIIa включает домен...