Автор РИД: БАЙОМАРИН ФАРМАСЬЮТИКАЛ ИНК. (US)

Изобретение относится к фармацевтическим составам, содержащим пептиды вариантов CNP, для лечения скелетных дисплазий, одного или нескольких симптомов скелетных дисплазий, таких как рост длинных костей или скорость роста, и других нарушений, имеющих скелетную дисплазию и/или CNP-ассоциированный...

Группа изобретений относится к области медицины и предназначена для лечения заболевания нейрональным цероидным липофусцинозом (CLN2). Препарат для лечения CLN2-заболевания содержит рекомбинантную трипептидилпептидазу-1 человека (rhTPP1), причем rhTPP1 содержит аминокислотную последовательность...

Изобретение относится к области биотехнологии. Описана группа изобретений, включающая рекомбинантный аденоассоциированный вирус (rAAV) для доставки трансгена в клетки печени (варианты), композицию, способ доставки трансгена, способ повторного введения трансгена в клетку для экспрессии...

Группа изобретений относится к медицине и касается фармацевтического состава, содержащего пептид варианта CNP, выбранный из группы, состоящей из Met-CNP-37, Pro-CNP-37, Gly-CNP 37 (M32N), Pro-Gly-CNP-37, Met-Gly-CNP-37 и Gly-CNP-37; и моногидрат лимонной кислоты, дигидрат цитрата натрия,...

Изобретение относится к соединению формулы (I), или его фармацевтически приемлемой соли где кольцо A представляет собой 4-7-членное гетероциклоалкильное кольцо, содержащее один кольцевой атом азота, или 7-9-членное бициклическое гетероциклоалкильное кольцо, содержащее один кольцевой атом...

Изобретение относится к биотехнологии. Описан вектор экспрессии фактора VIII (FVIII) на основе аденоассоциированного вируса (ААВ), содержащий нуклеиновую кислоту, содержащую 5’-инвертированный концевой повтор (ITR) ААВ2, специфическую для печени область регуляции транскрипции,...

Настоящее изобретение относится к области биотехнологии, конкретно к терапевтическим химерным белкам, которые можно применять в медицине для лечения мукополисахаридоза IIIB типа (Синдром Санфилиппо В). Химерный белок содержит (a) альфа-N-ацетилглюкозаминидазу (Naglu) человека, (b) мутеин IGF-II...

Изобретение относится к соединению, имеющему структуру формулы (II), или его фармацевтически приемлемой соли, которые обладают свойством ингибирования ферментов гистондеацетилаз (HDAC). В формуле (II) R представляет собой H или F; R представляет собой H, Cl или F; Het выбран из оксетанила,...

Изобретение относится к соединению формулы (I) или его фармацевтически приемлемой соли, в которой R-X присоединен только к одному из кольцевых атомов азота. X представляет собой -Y-[C(R)]-, где Y представляет собой связь; R представляет собой Н; а равен 1, 2 или 3. R представляет собой: (i)...

Группа изобретений относится к области биотехнологии. Предложен способ получения композиции, содержащей очищенный рекомбинантный фермент N-ацетилгалактозамин-6-сульфатазу (GALNS) человека, где фермент GALNS включает аминокислотную последовательность, идентичную по меньшей мере на 95%...